AFP. Un nuevo tratamiento probado en ratones podría ayudar a combatir la mortal enfermedad neurodegenerativa esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según un estudio publicado en la revista PLOS Biology.
La enfermedad, que afecta a unas 30.000 personas en Estados Unidos, provoca una progresiva parálisis de los músculos y generalmente causa la muerte en menos de cinco años.
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En la investigación publicada el martes en la revista científica PLOS Biology, un equipo de la Universidad Northeastern afirma haber estudiado cómo alcanzar y estabilizar una proteína que protege a las células de los elementos tóxicos de los alimentos o de la inhalación de oxígeno.
En muchos casos, la enfermedad es causada por mutaciones hereditarias en un gen que produce esa proteína. Pero se pueden producir mutaciones sin antecedentes familiares.
Las mutaciones en ese gen, llamado SOD1, provocan un ensamblaje incorrecto de la proteína, lo que le impide realizar sus tareas y altera la maquinaria celular, dando lugar a varias proteínas que también están relacionadas con las enfermedades de Alzheimer y Parkinson, entre otras.
El nuevo tratamiento es un «estabilizador molecular» que mantiene la proteína en su configuración correcta, explicó el director del estudio, Jeffrey Agar.
La molécula se probó en ratones modificados genéticamente para portar la enfermedad. Los investigadores comprobaron que no sólo restablecía las funciones de la proteína, sino que también detenía cualquier efecto tóxico secundario. Su inocuidad también se probó en ratas y perros.
El tratamiento consiguió estabilizar el 90% de las proteínas SOD1 en las células sanguíneas y el 60-70% en las cerebrales. Los investigadores esperan ahora obtener la autorización para realizar ensayos clínicos en humanos.