Redacción. Un menor de edad con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que participaba en el ensayo de terapia génica de fase 2 de Pfizer murió, según lo compartido por la farmacéutica en una carta del 7 de mayo, citada por la organización sin fines de lucro Parent Project Muscular DysTROphie.
De acuerdo a la misiva, el niño, que recibió la terapia a principios de 2023 como parte de un estudio de Fase 2, falleció. Pfizer aún no conoce la causa ni si la muerte estuvo asociada con su tratamiento, llamado «fordadistrogene movaparvovec».
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“Aún no tenemos información completa. Estamos trabajando activamente con el investigador del sitio del ensayo para comprender lo que sucedió”, explica un fragmento del comunicado compartido por Parent Project Muscular Dyscracy.
El estudio está evaluando la terapia de Pfizer en niños de dos a tres años con Duchenne, una enfermedad de desgaste muscular progresiva y fatal con pocos tratamientos disponibles.
Es uno de varios actualmente en curso, incluido un ensayo de fase 3 controlado con placebo en niños mayores que se espera que muestre los resultados este año . Pfizer esperaba que los datos, de ser positivos, pudieran respaldar una solicitud de aprobación.
Temor
El desarrollo se ha visto frenado anteriormente por preocupaciones de seguridad. Otro paciente murió en un estudio anterior en 2021 , lo que llevó a la Administración de Alimentos y Medicamentos a suspender temporalmente las pruebas. Posteriormente, Pfizer implementó salvaguardias que permitieron reiniciar sus estudios.
Medidas
En respuesta a la reciente muerte, Pfizer está pausando el tratamiento en una parte cruzada del ensayo de Fase 3 que está llevando a cabo. Esta fase involucra a participantes que originalmente recibieron placebo. Otras actividades del estudio continuarán según lo planeado y, mientras tanto, Pfizer está trabajando con reguladores y supervisores de ensayos para investigar más a fondo.